Las terapias con células madre podrían representar una nueva frontera en el tratamiento de determinados defectos congénitos. La investigación preliminar que se publicó hoy sugiere que las células madre de donante que se reciben estando en el vientre pueden ayudar a los niños que nacen con espina bífida.
Científicos de la Universidad de California, Davis, llevaron a cabo el primer ensayo intrauterino del mundo con terapia de células madre para espina bífida. Y hallaron que el tratamiento, junto con la cirugía prenatal, podría utilizarse sin riesgos ni efectos adversos posteriores en los bebés ya nacidos. Además, las células madre tal vez hayan mejorado la efectividad de la cirugía y, en consecuencia, la calidad de vida de esos niños.
“Poner células madre en un feto que está en desarrollo era algo totalmente desconocido y nos entusiasma informar que fue muy seguro”, declaró para la universidad la autora principal del trabajo Diane Farmer, jefa del departamento de cirugía de la UC Davis.
Nuevas esperanzas para una afección que causa sufrimiento
La espina bífida es un tipo de defecto del tubo neural, que significa que en el feto no se forman del todo la columna y la médula ni se cierran como deben. La gravedad puede variar dependiendo de cuánto sea que queda expuesto de la columna, pero suele ser una afección que causa sufrimiento y conlleva problemas cognitivos, de movilidad y de vejiga durante toda la vida.
La espina bífida siempre se ha tratado quirúrgicamente después del nacimiento para tratar de cerrar el tejido expuesto. En años recientes la cirugía fetal prenatal también demostró tener resultados mejorados. Sin embargo, incluso con la cirugía prenatal muchos niños sufren luego graves problemas de salud, como no poder caminar de manera independiente.
Las células madre han captado la atención por su potencial para mejorar la capacidad regenerativa y de sanación del cuerpo más allá de sus límites naturales. Y por eso los investigadores de la UC Davis y otros más se preguntaron si podían mejorar la cirugía prenatal de espina bífida. En estudios con animales los resultados parecían respaldar la idea, y ello derivó en este trabajo actual, el ensayo I CuRe en Fase I.
Participaron seis mujeres embarazadas que tenían fetos a los que se les diagnosticó spina bífida entre 2021 y 2022, y a todos los fetos se les practicó cirugía de reparación estándar, pero antes de terminar la cirugía los investigadores ubicaron un parque con células madre – de placentas de donantes – en el tejido expuesto de los fetos.
Los ensayos en Fase I tienen como objetivo demostrar la seguridad de un tratamiento experimental, y este pareció ser un evidente éxito. No hubo señal de complicaciones que pudieran relacionarse de manera plausible con la terapia con células madres, tales como a aparición de tumores. Las cirugías también avanzaron sin problemas, sin infecciones, y las heridas cicatrizaron bien en todos los fetos.
Aunque todavía es demasiado temprano para tener certezas, las células madre también podrían haber ayudado a mejorar los resultados quirúrgicos. Las imágenes de resonancias magnéticas mostraron que todos los recién nacidos revirtieron la hernia cerebral (rombencéfalo), señal de que la cirugía funcionó como se esperaba. Además, ninguno de los niños necesitó una válvula para hidrocefalia (acumulación de líquido en el cerebro) antes de dejar el hospital. Esa es otra de las complicaciones comunes en los casos de spina bífida.
Los resultados del trabajo se publicaron el viernes en The Lancet.
¿Qué sigue?
Son resultados iniciales. Hace falta más tiempo e investigación para saber si la terapia con células madre ha mejorado en verdad la salud a largo plazo de estos niños, y también habrá que estudiar si los resultados serán los mismos en todos los casos de spina bífida.
Pero hay razones para albergar esperanzas con este tratamiento y no solo para la espina bifida sino para otras afecciones que comienzan en el feto en desarrollo. “Prepara el camino para nuevas opciones de tratamiento en niños con defectos congénitos. La terapia prenatal con células y genes tiene un futuro promisorio”, dijo Farmer.
Los investigadores harán el seguimiento de los resultados a largo plazo en estos seis niños del trabajo original. Y ya comenzaron a avanzar con un ensayo más grande en Fase I/IIa con 35 niños.
