Terapia genética

Durante décadas, los científicos han tenido esperanzas sobre la idea de editar nuestros genes para tratar dolencias difíciles o aparentemente incurables. comenzando a ver que estos esfuerzos dan frutos. Desde 2017, la FDA ha aprobado Al menos dos tratamientos de terapia génica destinados a corregir o reemplazar mutaciones dañinas que causan directamente enfermedades. Un área de investigación relacionada es Terapia de células CAR T, que edita las células T de una persona en el laboratorio para mejorar su capacidad de combatir algunos tipos de cáncer; luego, las células se vuelven a infundir en el cuerpo.

En diciembre, un pequeño ensayo que utilizó terapia genética para reparar los glóbulos rojos deformes de personas con anemia de células falciformes parece haber tenido aprobado con gran éxito. Hasta tres años después del tratamiento, las células de estos voluntarios todavía parecían tener su forma corregida y, Lo más importante es que las personas ya no experimentaron los episodios de dolor intenso y otros síntomas comunes de la anemia falciforme. Los resultados de esto y Otras investigaciones parecen tan impresionantes que esto podría representar genuinamente una cura genuina para el trastorno genético que se cree que afecta unos 100.000 estadounidenses.

Otras próximas solicitudes de terapia génica pueden incluir una trastorno de la piel doloroso conocida como epidermólisis ampollosa (también llamada “enfermedad de la mariposa”), hemofilia y más tipos de cánceres.