La próxima frontera del trasplante de células madre podría tener que ver con los ojos. En su trabajo de investigación publicado hoy, los científicos informan que una terapia experimental ayudó a personas que tenían lesiones en las córneas que no podían tratarse con ningún método.
Los investigadores de Mass Eye and Ear encabezaron el estudio, un ensayo clínico en Fase I/II con 14 pacientes. En la mayoría de los casos, la terapia – trasplante de células madre del ojo sano de la persona – pareció restaurar la superficie de la córnea gravemente dañada, y en muchos casos la visión también mejoró. Los hallazgos podrían abrir el camino a un novedoso tratamiento para lesiones de ojo que no responden a los tratamientos convencionales, indicaron los investigadores.
La córnea es la primera capa transparente del ojo que lo protege y nos permite ver con claridad al enfocar la luz sobre la retina. Cuando la córnea se daña por lesiones o infección, los médicos pueden tratarla generalmente trasplantando tejido sano de la córnea de un donante, algo que también se conoce como injerto de córnea.
Sin embargo, hay lesiones cuya extensión agota la abundante aunque limitada provisión de células epiteliales limbales de la córnea, las células madre que reponen las células sobre la superficie de la córnea. A eso se lo conoce como deficiencia de células madre limbales, y la persona queda con la superficie de la córnea dañada permanentemente, lo que significa que el injerto de córnea usual no puede ser un tratamiento perdurable (sin células madre la córnea donada eventualmente se deteriorará).
Un avance que promete
“Cuando alguien tiene deficiencia de células madre de córnea, una afección devastadora, la córnea puede quedar en blanco y la persona no ve. Es doloroso e incómodo. No hay forma de tratarlo”, le dijo a Gizmodo Ula Jurkunas, que dirige el Servicio de Córnea de Mass Eye and Ear.
Durante años ha habido diversos equipos de investigación que trabajaron para resolver esos casos difíciles, y Jurkunas y su equipo del Mass Eye and Ear ahora creen que han dado un gran paso adelante en ese sentido. Desarrollaron una técnica para recoger y cultivar células madre sanas de la córnea sana de la persona. Esas células, conocidas como células epiteliales limbales autólogas cultivadas (CALEC), se ubican en tejido celular de injerto y se trasplantan a la córnea lesionada.
El trabajo anterior del equipo con cuatro pacientes había hallado que los injertos con CALEC podían ser seguros y efectivos, al menos en el corto plazo. En este nuevo trabajo que publicaron el martes en Nature Communications, el equipo recogió los datos de 14 pacientes, hasta 18 meses después del procedimiento.
En total, el 92% de los pacientes mostró al menos una respuesta parcial a las CALEC, un año y medio después, con un 77% que experimentó restauración completa de la superficie de la córnea (tres pacientes recibieron además un segundo injerto, y uno de ellos alcanzó una respuesta completa más tarde). Todos los pacientes experimentaron al menos alguna mejora en su agudeza visual, además. Y el trasplante pareció ser tolerado sin información de eventos adversos vinculados al procedimiento (una persona sí tuvo una infección bacteriana varios meses después, aunque se atribuyó al uso crónico de lentes de contacto).
Los resultados
“Muchos han tenido un gran cambio transformador en sus síntomas. Y eran lesiones realmente graves, sin tratamiento anterior. Pero ahora pueden funcionar”, dijo Jurkunas. “Un paciente me dijo: ‘recuperé mi vida’”.
El procedimiento, por supuesto, todavía es experimental. También es probable que muchos pacientes que respondan al injerto con CALEC necesiten un injerto de córnea adicional para que su visión mejore de manera sustancial. Pero según los científicos esta es la primera terapia con células madre de su tipo en EE.UU. utilizada con éxito en personas con ceguera corneal.
“Creo que se trata de un gran avance para la terapia con células madre en general. Y no usamos células madre de células embrionarias. Son células madre derivadas de adultos, que ya existen en nuestros cuerpos, pero logramos extraerlas y crear productos con los que tratamos a la persona con sus propias células madre”, afirmó Jurkunas.
Los investigadores intentan poner en marcha ensayos clínicos más grandes en diferentes centros de ojos por lo que el procedimiento experimental no está disponible para el público en general por ahora. También esperan mejorar más la tecnología, haciendo posible que se cultiven y trasplanten células madre de otros donantes lo que abriría esta terapia a las personas que tienen dañadas ambas córneas. Si el trabajo del equipo sigue mostrando avances positivos, este y otros tratamientos podrían convertirse en nuevos estándares de atención para casos que se consideran irreversibles.