Un nuevo caso de estudio ofrece un vistazo al potencial futuro de la medicina de trasplantes. Un hombre con diabetes tipo 1 ahora puede producir su propia insulina gracias al trasplante de células pancreáticas genéticamente editadas, trasplante que no requiere de las drogas que suelen usarse para evitar el rechazo.
Esta semana, la investigación de los científicos de Suecia y EE.UU. se publicó en el New England Journal of Medicine. El hombre de 42 años, diabético desde hacía años, recibió células donadas modificadas genéticamente vía CRISPR para impedir que su sistema inmunológico las rechazara. A unos cuatro meses del procedimiento, sus células genéticamente editadas siguen produciendo insulina sin provocar una respuesta inmunológica.
“Aunque nuestra investigación es preliminar, sugiere que evadir la respuesta inmune o aloreactividad es un concepto alternativo”, escriben los autores del trabajo.
Quienes tienen diabetes tipo 1 cuentan con un sistema inmunológico que destruye las células pancreáticas que producen insulina. Se puede tratar la enfermedad con dosis regulares de insulina sintética, pero la salud del paciente suele empeorar con el paso del tiempo. Más recientemente, la ciencia ha estado estudiando si el trasplante de células podía brindar la provisión auto-generada de insulina para la diabetes tipo 1 como cura efectiva, si las células sobreviven a largo plazo.
Los primeros ensayos clínicos de esta tecnología se ven promisorios hasta ahora, pero son trasplantes que requieren de terapia inmunosupresora para toda la vida, para que el cuerpo del receptor no rechace las células donadas. Aunque las drogas son efectivas, tienen su costado negativo, porque debilitan el sistema inmunológico ante infecciones.
Los investigadores han estudiado una perspectiva singular para evitar el uso de estas drogas. La probaron primero en ratones y en monos, y este nuevo caso es el primer ensayo en humanos.
Sin inmunosupresores
Crearon tres ediciones específicas en las células donadas, para acallar las respuestas más probables del sistema inmune. Dos de las ediciones impiden la producción de antígenos HLA clases I y II, proteínas que le indican a nuestras células T si una célula es propia o no. La tercera edición hace que las células donadas produzcan más cantidad de otra proteína llamada CD48 que inhibe la actividad de otras células inmunes que normalmente las atacarían.
Le inyectaron las células modificadas al hombre en el antebrazo. En algunas de las células la edición no fue del todo exitosa y el sistema inmune del hombre las mató al poco tiempo. Pero tal como se esperaba, su cuerpo no atacó a las células exitosamente editadas, incluso sin el uso de inmunosupresores. Las células sobrevivientes produjeron insulina normalmente, y 12 semanas después el hombre seguía gozando de buena salud. Tuvo varios efectos adversos, aunque ninguno fue grave ni se vinculó con las células trasplantadas (sus venas se inflamaron levemente donde tenía el catéter, por ejemplo).
Este estudio sólo constituye prueba del concepto y apunta más a mostrar que el procedimiento es seguro, en lugar de demostrar que funciona. Se le dio al hombre una cantidad relativamente moderada de células donadas, probablemente demasiado poco para que su cuerpo produzca insulina suficiente, como para ya no necesitar tratamiento. También hará falta el seguimiento para saber si esas células sobrevivirán a largo plazo.
Sin embargo, los resultados son alentadores y constituyen la más reciente señal de que la ciencia está a punto de lograr que la diabetes tipo 1 sea curable. Otros equipos de investigación también mostraron éxito en el uso de trasplantes similares para curar la enfermedad, con algunos que también evitaron la necesidad de terapia con inmunosupresores.
