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Ciencia

Cannabidiol y epilepsias genéticas: un hallazgo que abre nuevas esperanzas

Un estudio internacional con fuerte participación argentina demostró que el cannabidiol (CBD) de calidad farmacológica reduce significativamente las crisis en epilepsias monogénicas, aquellas causadas por la mutación de un único gen. Los resultados, publicados en Epilepsia, señalan que este compuesto podría convertirse en una alternativa clave dentro de la medicina de precisión.
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Cada 9 de septiembre se conmemora el Día Latinoamericano de la Epilepsia. Este año, la fecha estuvo marcada por un avance científico que podría cambiar el tratamiento de pacientes con formas raras y resistentes de la enfermedad. Investigadores de Argentina y Europa comprobaron que el cannabidiol purificado no solo disminuye las crisis en epilepsias monogénicas, sino que también mejora aspectos de la conducta, el sueño y el neurodesarrollo, ampliando así sus potenciales indicaciones terapéuticas.

Un estudio pionero en epilepsias monogénicas

La investigación siguió durante cinco años a 266 pacientes tratados en 27 centros de Argentina, Italia, España y Dinamarca. Se aplicó un enfoque de “vida real”, observando la evolución cotidiana bajo cannabidiol farmacéutico. En Argentina se utilizó Convupidiol, desarrollado localmente, y en Europa, Epidiolex, ya aprobado por la FDA y la EMA.

El resultado fue contundente: reducción promedio del 38,6% en la frecuencia de crisis, con casi la mitad de los pacientes logrando disminuirlas al menos en un 50%. Incluso un 7,4% no volvió a tener crisis durante el seguimiento.

Cannabidiol y epilepsias genéticas: un hallazgo que abre nuevas esperanzas
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Más allá del control de crisis

Los médicos también reportaron beneficios adicionales, como mejoría en la conducta, mayor estado de alerta y mejor calidad del sueño. Estos avances inciden directamente en la autonomía y calidad de vida de los pacientes y sus familias, un aspecto central en epilepsias graves y tempranas.

El trabajo confirmó la eficacia del CBD en síndromes ya reconocidos, como Dravet y Lennox-Gastaut, y documentó respuestas positivas en un espectro más amplio de epilepsias genéticas raras. Esto sugiere que el cannabidiol podría incorporarse como parte de la medicina de precisión, donde los tratamientos se adaptan a la base genética de cada paciente.

Opinión de expertos

Para la neuropediatra Claudia Bautista, del Hospital San Roque de Paraná, este estudio valida la seguridad y tolerancia del cannabidiol en niños desde los cinco meses de edad. “Demuestra efectividad en diversas etiologías y respalda su rol en la medicina de precisión”, afirmó.

Por su parte, la especialista peruana Carol Myrna Suyo Muñoz destacó la buena respuesta en casos de Esclerosis tuberosa y mutaciones en genes como SCN1A y PAFAH1B1. Según señaló, “el potencial de ampliar las indicaciones del CBD es claro, especialmente en encefalopatías epilépticas y del desarrollo con variantes monogénicas”.

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Seguridad y desafíos

El cannabidiol mostró un perfil de seguridad favorable: los efectos adversos más comunes, como somnolencia o problemas digestivos, se registraron en menos del 40% de los casos y fueron en su mayoría transitorios. Más del 84% de los pacientes continuaron con el tratamiento.

No obstante, persisten desafíos como el infradiagnóstico de epilepsias monogénicas en la región, en gran parte por la falta de acceso a estudios genéticos. Los expertos remarcan la necesidad de acompañar a las familias con un enfoque integral y humanizado.

Un paso hacia la medicina personalizada

Este estudio marca un hito en el abordaje de epilepsias severas. Al demostrar que un compuesto derivado del cannabis puede actuar sobre enfermedades con base genética específica, abre la posibilidad de tratamientos más personalizados y efectivos. Una señal de esperanza para miles de familias en América Latina y el mundo.

Fuente: Infobae.

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