Los científicos de Mass Eye and Ear (Ojos y oídos) ganan en la Feria de Ciencias Gizmodo de 2025 por su investigación y desarrollo de una terapia experimental con células madre para las córneas severamente (y tal vez, permanentemente) dañadas.
La pregunta
¿Pueden las células madre reparar lesiones en el ojo que se consideraban irreparables?
Los resultados
En un pequeño ensayo con 14 pacientes que se publicó en marzo, los investigadores mostraron que era posible tomar células madre del ojo sano de una persona y usarlas para reconstruir la superficie de la córnea severamente dañada del otro ojo.
A 18 meses del procedimiento, casi todos los pacientes siguieron mostrando una respuesta al menos parcial al tratamiento, con mejora de la visión. Dos tercios de ellos lograron la restauración completa de sus córneas. No se informaron efectos colaterales serios en relación al tratamiento.
Por qué lo hicieron
Cuando se lastima la córnea – la capa externa transparente del ojo – debido a una lesión o infección, los médicos suelen tratarla trasplantando tejido sano de un donante, en un injerto de córnea. Pero a veces la lesión es tan grave que también elimina la limitada provisión de células madre de la superficie, células epiteliales limbales y sin ellas, la persona sufre síntomas como picazón, dolor, córneas blanquecinas y eventualmente pérdida de la visión.
El equipo toma células madre de la córnea del ojo sano de la persona y las cultiva en el laboratorio. Estas células epiteliales limables cultivadas y autólogas (CALEC, en inglés) se aplican a un injerto de tejido eular que se trasplanta al otro ojo.
“La deficiencia de células madre en las córneas es una de las causas más comunes de la ceguera en todo el mundo. Son células que crean una capa sana en la córnea, compatible con la buena visión, sin dolor, y sin sentir incomodidad al parpadear”, le dijo a Gizmodo Ula Jurkunas, directora adjunta de Servicios de Córnea en Mass Eye and EAr. “Por eso desarrollamos este tipo de terapia con células madre, respondiendo a una necesidad médica insatisfecha a partir de la deficiencia de células madre y la ceguera corneal”.
El por qué de su premio
No hay tratamiento altamente efectivo para los casos más severos de deficiencia de células madre limbales, según Jurkunas. Por eso el tratamiento CALEC podría ofrecer esperanzas a quienes no tienen otras opciones. Como se usan las células madre propias, no hay preocupación por el rechazo del trasplante ni consideraciones éticas que suelen surgir en el uso de células madre de embriones.
Pero además, se abren las puertas a un nuevo terreno en la medicina de células madre porque, según los investigadores, esta es la primera terapia de su tipo en EE.UU. que se utiliza en el ojo. Durante décadas, la ciencia ha estado estudiando las células madre como posible tratamiento para todo tipo de lesiones irreversibles. Con CALEC y terapias similares, bien podría haber ahora ejemplos de que se cumple con lo que se buscaba.
Lo que viene
Jurkunas y su equipo ahora están en conversaciones con la FDA respecto de la aprobación del CALEC, y eso podría requerir datos adicionales de un ensayo más grande, realizado en varios sitios de investigación. También están conversando con potenciales socios comerciales para la licencia de la terapia, cuyos fondos servirían para nuevos desarrollos como un nuevo ensayo en caso de ser necesario.
Pero también, el equipo sigue trabajando para mejorar la duración y fabricación de células CALEC, algo importante para asegurar que la terapia pueda enviarse a una distancia considerable.
El equipo
Jurkunas empezó a trabajar en la investigación que dio lugar a CALEC como científica junior en 2006, hace casi 20 años. Aunque el equipo podría sumar socios comerciales para la última parte del desarrollo, CALEC ha pasado del laboratorio al paciente sin financiación farmacéutica. Requirió, sin embargo, la colaboración de muchos otros investigadores, incluyendo a los de Japón que inicialmente ayudaron a Jurkunas a saber cómo cultivar mejor las células madre en el laboratorio.
“Se requirió la colaboración de muchos investigadores, y también de médicos: Reza Dana, Jia Yin, Lynette Johns, los principales investigadores del estudio de marzo de 2025”, dijo Jurkunas. “Y eso, solo en Mass Eye and EAr. Luego está el Hospital de Niños de Boston, está Dana Farber, el Centro JAEB, que nos ayudó con el análisis y administración de datos y todo lo relacionado con su resguardo”.
Jurkunas también dijo que jamás hubiera sido posible la terapia CALEC sin financiación federal brindada por los Institutos Nacionales de Salud y el Instituto Nacional de Oftalmología.
“Quiero recordarle a la gente que el NIH apoya terapias médicas transformadoras nuevas. Las pensamos, trabajamos en ellas y las desarrollamos”, añadió.
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