La ciencia y la medicina suelen tener avances y tropiezos. Pero cada tanto, aparece un verdadero avance revolucionario que mejora sustancialmente la forma en que los médicos pueden tratar o aliviar un problema de salud en particular.
El 2024 ha tenido unos cuantos de estos avances importantes, desde terapias novedosas para afecciones genéticas que debilitan al paciente, a una medicación tipo vacuna contra el VIH. Aquí tenemos una lista de las drogas e innovaciones que probablemente cambien muchas cosas desde ahora.
Nuevas armas en la guerra contra los súper gérmenes
La resistencia a los antibióticos es uno de los mayores desafíos para la salud pública. Muchas bacterias se han adaptado a las drogas que se usan con mayor frecuencia para eliminarlas, incluyendo las que causan infecciones en el tracto urinario. En octubre la FDA aprobó una droga diseñada para ir contra estos super gérmenes: Orlynvah, de Iterum Therapeutics.
Orlynvah se aprobó únicamente para ciertas infecciones urinarias causadas por las bacterias Escherichia coli, Klebsiella pneumoniae, o Proteus mirabilis. Es el primer antibiótico de su clase, que combina una droga que extiende la duración de los antibióticos en el cuerpo con un compuesto de una subclase de antibacterianos llamados penemas, que resultan promisorios para el tratamiento de muchos gérmenes resistentes, aunque Orlynvah es el primer penema oral que se aprueba.
Revolucionaria droga para tratar la esquizofrenia
En septiembre la FDA aprobó Cobenfy, de Bristol Myers Squibb, la primera droga realmente novedosa para la esquizofrenia desde la década de 1950. A lo largo de los años los científicos crearon antipsicóticos menos agresivos pero todos funcionan sobre el mismo principio básico de apuntan a la dopamina, neurotransmisor del cerebro. Como la dopamina no es el único neurotransmisor involucrado en la esquizofrenia, regularla suele no bastar para controlar los síntomas.
Cobenfy es la primera droga que usa un nuevo mecanismo de acción, apuntando específicamente a la acetilcolina, un neurotransmisor. Combina dos medicaciones: la xanomelina, que estimula a los receptores de acetilcolina del cerebro, y el cloruro de trospio que bloquea los efectos de la xanomelina en otras partes del cuerpo. En los ensayos clínicos con Cobenfy, se redujeron los síntomas de esquizofrenia de las personas sin causar importantes efectos colaterales.
Hay ahora esperanzas de desarrollo de otras drogas con acetilcolina para otras condiciones neurológicas como el mal de Alzheimer.
Barrera contra el VIH, similar a una vacuna
Si es posible, faltan años para encontrar una cura para el VIH, pero la ciencia ha avanzado mucho en el tratamiento y prevención de la infección que solía ser siempre fatal. La terapia antirretroviral hizo posible que los pacientes con VIH tuvieran una expectativa de vida normal, por ejemplo, a menudo sin riesgo de contagiar a otros. Hoy la profilaxis pre-exposición (PrEP) suele indicarse en forma de una píldora diaria aunque en 2021 la FDA también aprobó un tratamiento PrEP inyectable que se aplica cada dos meses. En junio, el futuro del PrEP se volvió más promisorio con los resultados del ensayo PURPOSE 1 de Gilead, de una inyección del antirretroviral lenacapavir dos veces al año.
Aunque el tratamiento PrEP oral es muy efectivo en la prevención del VIH, puede resultar difícil que los pacientes cumplan con el régimen diario requerido para una óptima protección.
Primera medicación para la demencia que acorta la vida
La enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) es un desorden genético muy infrecuente, pero fatal, que afecta tal vez a unas 1000 personas en EE.UU. Estos pacientes no pueden descomponer el colesterol y otros lípidos, por lo que se acumulan y eventualmente dañan muchos órganos como el hígado, el bazo y el cerebro. En general los síntomas de la enfermedad de NP varían pero suelen incluir demencia y la expectativa de vida del paciente solo llega hoy a 13 años. En septiembre la FDA aprobó las primeras medicaciones para tratar esta enfermedad: Miplyffa de Zevra Therapeutics, y Aqneursa de IntraBio.
Ambas drogas en forma de píldora demoraron el avance de los síntomas de los pacientes en comparación con los placebos, aunque entre ambas hay diferencias. Todavía no se sabe si podrán cambiar significativamente el avance de la enfermedad, y en qué grado. Pero como no hay opciones para estos pacientes hasta el momento, es muy importante que se hayan aprobado.
Nueva era en el tratamiento de los sofocos
En agosto Bayer publicó los resultados de dos exitosos ensayos de fase III de una droga experimental, elizanetant, para tratar los sofocos de moderados a severos en mujeres de más de 40 años. Las mujeres que tomaron elizanetant se sintieron mucho mejor que las que tomaban un placebo, y más del 80% de ellas vieron una reducción del 50% de sus síntomas. La droga todavía no ha sido formalmente aprobada por la FDA, y se espera la decisión definitiva parpa julio, aunque con los resultados es muy probable que se apruebe. Sería la segunda droga no hormonal para el tratamiento de estos síntomas al afectar determinadas neuronas relacionadas con los sofocos, luego de la aprobación del fexolinetant en 2023, siendo la primera que lo haría al bloquear dos receptores clave.
Hay potenciales innovaciones que prometen resultados promisorios, incluyendo la terapia de genes para las personas con problemas hereditarios en la vista, y también en cuanto al trasplante de órganos de cerdos genéticamente modificados. Ojalá alguna vez se pueda ayudar a los que quedan paralíticos por lesiones en la médula espinal, como lo indicarían los hallazgos iniciales publicados este año.
