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La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) del gobierno de Estados Unidos acaba de dar luz verde a una terapia génica experimental para curar un tipo de ceguera congénita. Esta será la primera vez que un tratamiento capaz de corregir un defecto genético se aprueba en los Estados Unidos.

El f√°rmaco se llama Luxturna y ha sido desarrollado por Spark Therapeutics. Est√° orientado a tratar una enfermedad de la retina conocida como aumarosis cong√©nita de Leber (LCA), que produce la p√©rdida de bastones y de conos en toda la retina a partir del nacimiento y se caracteriza por un grave d√©ficit visual en los ni√Īos desde los primeros meses de vida.

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La enfermedad viene desencadenada por mutaciones en el gen RPE65. Lo que hace este f√°rmaco es entregar una copia correcta del gen a las c√©lulas de la retina para restaurar su capacidad de producir la enzima faltante. El tratamiento ha sido probado con 21 pacientes, de los cuales 11 experimentaron una mejora significativa de la visi√≥n y la gran mayor√≠a (un 93%) alg√ļn tipo de mejor√≠a en la capacidad de esquivar obst√°culos bajo condiciones deficientes de luz.

Si bien no hay datos de la efectividad del tratamiento a largo plazo, un comité de revisión de la FDA le dio el visto bueno a principios de esta semana y ahora un comité externo de expertos ha constatado de forma unánime su efectividad, por lo que la agencia deberá aprobar el fármaco de manera oficial en enero.

[Reuters]