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Esta revolucionaria herramienta de edición de genes reduce los efectos secundarios de CRISPR/Cas9

Foto: AP

Atento a este nombre porque lo vas a oír mucho a partir de ahora: prime editing es una nueva herramienta de edición de genes que supera algunos de los inconvenientes de CRISPR/Cas9, empezando por las mutaciones no deseadas.

El ADN es el material genético que rige la apariencia y el funcionamiento de nuestros cuerpos, una molécula bicatenaria compuesta por cuatro bases nitrogenadas que forman las cuatro letras del código genético: A, C, G, y T. Para utilizar el ADN, nuestras células separan temporalmente sus hebras y crean una copia monocatenaria llamada ARN. CRISPR y los editores de bases revolucionaron los laboratorios hace unos años acercándonos al sueño de reescribir partes de nuestro ADN para obtener rasgos genéticos personalizados.

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La primera y más popular herramienta de edición de genes, CRISPR/Cas9, utiliza un ARN guía para insertar un gen mutado y una enzima Cas9 para cortar la doble hélice del ADN. Los científicos programan la enzima con información genética personalizada y la dirigen mediante el ARN hacia el lugar donde debe cortar las dos cadenas de ADN objetivo. Los mecanismos de reparación de ADN de la célula luego fijan el material suministrado o eliminan el material cortado. El problema de esta técnica es que puede producir efectos no deseados eliminando o agregando genes en los lugares equivocados. Los editores de bases, por su parte, fusionan CRISPR con otras proteínas que son capaces de hacer cuatro cambios más precisos en el ADN: C-a-T, T-a-C, A-a-G y G-a-A. Su desventaja es que quedan ocho tipos de mutaciones que no pueden conseguir.

Prime editing es una técnica desarrollada por investigadores del Instituto Broad del MIT y Harvard que puede realizar ediciones aún más precisas y con menos efectos no deseados. En lugar de sustituir a CRISPR y a los editores de bases, prime editing los complementa como una herramienta más, por lo que a partir de ahora existirán tres grandes formas de editar genes en mamíferos.

Imagen: Instituto Broad del MIT y Harvard

Prime editing utiliza una variante de la enzima Cas9 que es capaz de cortar una sola de las dos cadenas que forman la doble hélice del ADN, reduciendo las mutaciones no deseadas. Los investigadores partieron de una Cas9 desactivada y la fusionaron con otra enzima llamada transcriptasa inversa, una proteína que utilizan los virus para copiar su ARN en el ADN.

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La Cas9 desactivada le dice al sistema dónde cortar y corta solo una de las dos cadenas de ADN. El ARN guía le dice a Cas9 dónde buscar y qué edición hacer. La transcriptasa inversa copia partes del ARN guía en el ADN suelto. La célula repara el ADN, eliminando el segmento viejo. Finalmente, la proteína de transcriptasa corta el lado no editado y la célula repara la cadena completa, incorporando el nuevo material genético suministrado por los científicos.

“Si CRISPR/Cas9 y otras nucleasas programables funcionan como tijeras, y si los editores de bases funcionan como lápices, entonces puedes pensar en prime editing como un procesador de texto capaz de buscar secuencias de ADN objetivo y reemplazarlas con precisión por secuencias de ADN editadas”, explica David Liu, coautor del estudio científico publicado en la revista Nature.

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Liu y sus colegas usaron prime editing para realizar 175 ediciones genéticas en células humanas. Pudieron reparar con éxito las mutaciones que causan la enfermedad de Tay Sachs y la anemia de células falciformes, entre otras afecciones. Pero el potencial de la nueva técnica va mucho más allá.

Según Nature, hay 75.000 mutaciones humanas asociadas a enfermedades genéticas. CRISPR/Cas9 no puede corregir la mayoría de ellas, pero prime editing podría reparar hasta un 89%. Prime editing no es mejor ni peor que CRISPR, pero tiene ventajas que con total seguridad revolucionarán los laboratorios de ingeniería genética de todo el mundo.

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Matías S. Zavia

Matías tiene dos grandes pasiones: Internet y el dulce de leche

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