Imagen: Spark Therapeutics

Para un millar de personas en Estados Unidos, volver a ver tiene precio: 850.000 dólares, o $425.000 por cada ojo. Es más barato de lo que se esperaba cuando la Administración de Alimentos y Medicamentos dio el visto bueno al tratamiento en octubre, y además habrá descuentos si los primeros pacientes no se curan.

Se llama Luxturna y ha sido desarrollada por Spark Therapeutics, una peque√Īa compa√Ī√≠a de biotecnolog√≠a con base en Filadelfia. Se trata de una terapia g√©nica experimental orientada a curar un tipo de ceguera hereditaria conocida como aumarosis cong√©nita de Leber 2 (LCA2), una enfermedad de la retina que produce p√©rdida de bastones y conos en los ojos a partir del nacimiento, y que se caracteriza por un grave d√©ficit visual en los ni√Īos desde sus primeros meses.

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La enfermedad viene desencadenada por mutaciones en el gen RPE65 que impiden la producci√≥n de una enzima. Lo que hace este f√°rmaco es entregar una copia correcta del gen a las c√©lulas de la retina para restaurar su capacidad de producir la enzima faltante. Durante los ensayos cl√≠nicos, el tratamiento fue probado en 21 pacientes, de los cuales 11 experimentaron una mejora significativa de la visi√≥n y la gran mayor√≠a (un 93%) alg√ļn tipo de mejor√≠a en la capacidad de esquivar obst√°culos bajo condiciones deficientes de luz.

Su elevado precio tiene una doble explicaci√≥n: el peque√Īo n√ļmero de pacientes con la enfermedad (entre 1000 y 2000 personas en Estados Unidos) y el hecho de que el tratamiento solo se realiza una vez en la vida. Esto supone un desaf√≠o para los seguros de salud, tanto p√ļblicos como privados, que acostumbran a pagar por los medicamentos de una enfermedad cr√≥nica a lo largo de la vida del paciente. En este caso, el coste lo asumir√≠a de una vez una sola aseguradora (o el gobierno) con el riesgo de que el paciente cambiara de seguro m√°s adelante.

No es de extra√Īar que Spark est√© en conversaciones con las aseguradoras para distribuir el coste de la terapia en varios a√Īos y, por otro lado, ofrecer reembolsos a los pagadores si los beneficios del f√°rmaco disminuyen con el tiempo. No obstante, la compa√Ī√≠a es consciente de que Luxturna es un caso excepcional: sus pacientes pensaban que la enfermedad no ten√≠a cura.

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[Bloomberg]