Japón acaba de dar un paso importante en el tratamiento de una de las enfermedades neurodegenerativas más extendidas del mundo. El Hospital Universitario de Kioto realizó en octubre el primer trasplante de células derivadas de células madre pluripotentes inducidas (iPS) dentro de un programa clínico iniciado después de que las autoridades japonesas autorizaran condicionalmente esta terapia contra el párkinson. La paciente, una mujer de unos 50 años, evolucionó favorablemente después de la intervención y ya recibió el alta hospitalaria. Sin embargo, el verdadero desafío todavía está por delante: comprobar que las células implantadas consiguen mejorar sus síntomas de manera sostenida.
La intervención fue confirmada el 30 de octubre por el Hospital Universitario de Kioto y recogida por News On Japan. La terapia, denominada Amchepry y desarrollada por Sumitomo Pharma junto con instituciones científicas japonesas, recibió una autorización condicional el 6 de marzo de 2026. Aunque el procedimiento representa un avance significativo, no es el primer trasplante de este tipo de células realizado en seres humanos: un ensayo anterior ya había incluido a siete pacientes.
La terapia busca reemplazar las neuronas que desaparecen con el párkinson
La enfermedad de Parkinson está relacionada con la pérdida progresiva de neuronas que producen dopamina, una sustancia fundamental para controlar los movimientos. A medida que esas células desaparecen, pueden aparecer temblores, rigidez muscular, lentitud y dificultades para caminar. Los medicamentos actuales ayudan a compensar la falta de dopamina, pero no consiguen recuperar las neuronas perdidas ni detener necesariamente la evolución de la enfermedad.
El tratamiento japonés propone una estrategia distinta: introducir en el cerebro células capaces de convertirse en neuronas productoras de dopamina. Según explica la Universidad de Kioto, los investigadores parten de células adultas reprogramadas mediante tecnología iPS, que después transforman en precursoras neuronales. Estas células se implantan quirúrgicamente en una región cerebral denominada putamen, implicada en el control del movimiento.
El procedimiento actual se apoya en los resultados de un ensayo de fase I/II publicado en Nature en abril de 2025. Durante aquella investigación, siete pacientes de entre 50 y 69 años recibieron trasplantes derivados de células iPS y fueron observados durante dos años. Los científicos no detectaron efectos adversos graves relacionados con la intervención y registraron mejorías motoras en cuatro de los seis participantes que pudieron evaluarse mediante una de las escalas utilizadas. Las imágenes cerebrales también mostraron una mayor actividad relacionada con la producción de dopamina.
Japón autorizó el tratamiento, pero todavía debe demostrar su eficacia a largo plazo
El nuevo trasplante forma parte de una etapa diferente. Como detalló Sumitomo Pharma, Amchepry recibió una autorización limitada y condicionada para pacientes cuyos síntomas motores no responden adecuadamente a los tratamientos farmacológicos disponibles. Esto significa que puede utilizarse bajo condiciones específicas mientras continúa la recopilación de evidencias sobre su seguridad y eficacia.
La Fundación Michael J. Fox para la investigación del párkinson destacó que esta autorización representa un hito para la medicina regenerativa, aunque advirtió que el tratamiento no está disponible de forma generalizada fuera de Japón y todavía necesita evaluaciones clínicas adicionales.
Según la información difundida el 30 de octubre, la compañía planea ampliar progresivamente el estudio posterior a la autorización, con el objetivo de evaluar a unos 35 pacientes durante los próximos años. La prioridad será comprobar cuánto mejoran los síntomas, si las células permanecen funcionales y qué riesgos pueden aparecer a largo plazo.
La diferencia entre un tratamiento prometedor y una terapia verdaderamente consolidada está precisamente en esas respuestas. Que una paciente haya recibido el alta no demuestra que el párkinson haya mejorado, pero sí confirma que una tecnología desarrollada durante años de investigación ha comenzado a utilizarse en una nueva etapa clínica.
El avance japonés no supone una cura para la enfermedad. Sin embargo, plantea una posibilidad que hasta hace poco parecía extraordinariamente difícil: que algún día sea posible recuperar parte de la función neuronal perdida, en lugar de limitarse a compensar sus consecuencias mediante medicamentos.
